药物经济学研究设计概览

依据2020版中国药物经济学评价指南，药物经济学评价分为基于模型的研究与基于个体水平数据的研究两大类。基于个体水平数据的研究又细分为前瞻性研究与回顾性研究。其中，前瞻性研究包括试验性研究与观察性研究，而试验性研究包含围绕随机对照临床试验的平行研究与实效性临床试验研究。观察性研究中，无干预因素的现实世界研究（Real World Study, RWS）则可划分为前瞻性与回顾性研究。

基于模型的药物经济学评价广泛应用于成本-效果分析与成本-效用分析。常用模型有决策树模型、Markov模型、分区生存模型、离散事件模拟模型、动态传染病模型等。模型数据来源包括临床试验、流行病学研究、荟萃分析、真实世界研究、专家咨询与小规模现场调查与文献资料。数据来源以临床试验与荟萃分析为主，真实世界研究数据则归为前瞻性与回顾性RWS。

围绕随机对照临床试验的平行研究，结合药物临床试验，收集有效性、安全性数据与经济成本数据和健康产出数据。平行研究适用于新药上市前的药物经济学评价，为定价与医保准入提供决策依据，缩短审批到医保目录时间，具有较高的可信度与内部效度，但存在外部效度较低的局限。

基于普适性临床试验（Pragmatic Clinical Trial, PCT）的药物经济学评价，研究设计灵活，对患者纳入与排除标准限制较少，可测量更多医疗保险决策相关结果，但随访时间长、成本高，外部效度较低。

前瞻性真实世界研究是一种非随机、观察性临床研究，收集药物经济学评价所需数据，具有较好的外部效度，但内部效度较低，目标药物与对照组患者基线特征差异可能影响结果稳健性。

回顾性真实世界研究，通过回顾性队列研究收集已有数据，成本低、时间短、外部效度高，但数据来源并非为研究目的，难以满足研究要求，存在干扰因素和偏移问题。

混合研究综合运用多种数据来源，解决单一数据来源的局限，适用于资源有限的情况，但结果可能存在偏倚。

综上，基于模型的药物经济学评价在学术与医保决策中应用广泛。对于罕见病药物，基于真实世界个体数据的研究更适宜，可采用前瞻性或回顾性RWS，或双向队列研究与混合研究。中药药物经济学评价则倾向于基于真实世界数据的研究类型。未来，真实世界数据在中药评价中的应用可能成为主要趋势。

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文章来源：天狐定制

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